Bei lymphoblastischen Leukämien (B-Vorläufer-ALL) zeigt diese innovative Zelltherapie bereits eindrucksvolle Erfolge. B-Vorläufer-Leukämien und B-Zell-Lymphome im Kindesalter sind aufgrund ihrer Abstammung von unreifen B-Zellen durch eine hohe Expression von CD19 gekennzeichnet. Da CD19 auf normalen Stammzellen der Blutbildung nicht vorkommt, erkennen CD19-spezifische CAR T-Zellen gezielt die Leukämiezellen. Nach 15 Jahren präklinischer Entwicklung zeigt die Behandlung mit diesen sogenannten CAR T-Zellen in aktuellen Studien beeindruckende Erfolge. In einer ersten europäischen klinischen Studie haben wir die Anwendung von CAR T-Zellen zur Behandlung von minimaler Resterkrankung der ALL im Anschluss an eine Stammzelltransplantation untersucht (EUDRACT 2007-007612-29). Mit dem Ziel, durch immunvermittelte Abtötung verbleibender CD19-positiver leukämischer Blasten Rückfälle nach Transplantation zu verhindern, wurden T-Lymphozyten des Knochenmarkspenders mit den CAR-Genen ausgestattet und dem Patienten zurückgegeben. Aktuell planen wir eine Weiterentwicklung dieser Strategie mit klinischer Prüfung einer neuen Generation noch wirksamerer CAR T-Zellen bei Patienten mit Leukämien und Lymphomen.
Gegenüber klassischen Arzneistoffen erfolgt die Herstellung dieser innovativen Zellprodukte individuell für jeden Patienten aus eigenen Blutzellen unter sehr hohen, für die Patientensicherheit notwendigen, Qualitätsstandards. Die Produktion von CAR T-Zellen im Maßstab klinischer Studien ist daher eine erhebliche Herausforderung. Aktuell, mit Unterstützung durch den Verein
Kinderkrebshilfe Münster e.V. und
Freundeskreis KMT e.V., steht uns eine neue Technologie zur Verfügung, die eine systematische Überführung dieser innovativen Zelltherapien in die klinische Prüfung und Anwendung an unserem Zentrum ermöglicht.