Klinik für Kinder- und Jugendmedizin - Pädiatrische Hämatologie und Onkologie

Angeborene und erworbene nicht-bösartige Erkrankungen der Blutbildung

Neben bösartigen Erkrankungen des blutbildenden und lymphatischen Systems (Leukämien und Lymphomen) gibt es Erkrankungen der Blutbildung, die nicht zu den Krebserkrankungen gerechnet werden. Diese Erkrankungen beruhen auf einer Veränderung und/oder Funktionsstörung der Bildung roter und weißer Blutkörperchen und der Blutplättchen im Knochenmark. Einige dieser Erkrankungen sind erblich bedingt. Im Verlauf können sich auch aus zunächst nicht bösartigen Blutbildungsstörungen Leukämien entwickeln.

Behandlung

Patienten mit diesen Erkrankungen können meist nur durch eine Stammzelltransplantation von einem verwandten oder Fremdspender geheilt werden. Auch Patienten, bei denen eine Stammzelltransplantation nicht empfohlen wird, bedürfen einer engmaschigen Betreuung, häufig mit regelmäßigen Transfusionen von roten Blutkörperchen und/oder Blutplättchen und Maßnahmen zur Verhinderung einer Eisenüberladung und daraus folgenden Organschädigungen. Beispiele für Erkrankungen dieser Art sind das Myelodysplastische Syndrom (MDS), das Fanconi-Syndrom, die schwere kongenitale Neutropenie (Kostmann-Syndrom), die Diamond-Blackfan-Anämie (DBA) und das Wiskott-Aldrich-Syndrom.

Zu Besuch im Knochenmarktransplantationszentrum

In dem Film „Zu Besuch im Knochenmarktransplantationszentrum“ von Lukas von Berg werden die Station und die dortigen Abläufe für Kinder verständlich kurz vorgestellt.

Stammzelltransplantationen

Allogene Stammzelltransplantation

Bei einer allogenen Stammzelltransplantation wird Knochenmark des Patienten nach einer entsprechenden Vorbehandlung durch ein fremdes, gesundes Knochenmark ersetzt. Am häufigsten werden solche Transplantationen bei Kindern mit Leukämien und mit angeborenen oder erworbenen Formen des Knochenmarkversagens notwendig; seltenere Gründe sind Stoffwechselerkrankungen oder ausgeprägte angeborene oder erworbene Schwächen des Immunsystems.

Interdisziplinäres Knochenmarktransplantationszentrum

Allogene Transplantationen bei Kindern werden im interdisziplinären Knochenmarktransplantationszentrum („KMT-Zentrum“) durchgeführt. Es handelt sich um ein gemeinsames Zentrum der Inneren Medizinischen Klinik A (Direktor: Prof. Dr. Georg Lenz) und der Klinik für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie (Direktorin: Prof. Dr. Claudia Rössig). Es besteht eine enge Kooperation mit dem Institut für Transfusionsmedizin.

Spender-Suche

Sobald bei einem Kind die Indikation für eine allogene Transplantation gestellt wird, wird ein passender Spender gesucht. Falls Geschwister zur Verfügung stehen, werden zunächst die Gewebemerkmale des Kindes mit denen der Geschwister verglichen. Findet sich unter den Geschwistern der betroffenen Kinder kein geeigneter Spender, wird in einer weltweiten Datenbank ein Fremdspender gesucht.

Voruntersuchung

Vor der Transplantation erhält der Patient eine Vorbehandlung, die sogenannte Konditionierung. Dabei wird das eigene Knochenmark mit einer Chemotherapie oder Ganzkörperbestrahlung zerstört. Die Stammzellen des Spenders werden entweder in Form von Knochenmark aus dem Beckenkamm entnommen oder nach Gabe eines Medikaments aus dem Blut gesammelt.

Behandlung 

Die Zellen werden dem Patienten über die Blutbahn verabreicht. Ob eine allogene Transplantationen erfolgreich ist, hängt vom Abwehrsystem des Spenders eine wesentliche Rolle. Bei Leukämien erkennen Abwehrzellen des Spenders verbliebene Leukämiezellen als fremd und tragen auf diese Weise zur Heilung bei. Andererseits können sie jedoch durch Reaktionen gegen gesunde Gewebezellen des Patienten erhebliche Beschwerden verursachen. Daher müssen bei einer allogenen Stammzelltransplantation vorübergehend abwehrschwächende Medikamente eingesetzt werden, die diese Spenderreaktionen verhindern. Ob die fremden Stammzellen im Knochenmark des Patienten angewachsen sind, erkennt man zwei bis drei Wochen nach Transplantation an einem Anstieg der Leukozyten im Blut. In der Zwischenzeit sind die Patienten gegen Infektionen weitgehend ungeschützt. Daher sind die Räume des KMT-Zentrums mit speziellen Luftfiltersystemen ausgestattet, die eine Keimabschirmung des Patienten bewirken. 

Autologe Transplantation

Autologe Transplantationen werden überwiegend bei Patienten mit NeuroblastomenEwing-Tumoren und weiteren soliden Tumoren durchgeführt. Dabei kommen die eigenen Knochenmarkstammzellen des Patienten zum Einsatz. Sie werden zu einem früheren Zeitpunkt aus dem Blut des Patienten gewonnen und eingefroren. Das Ziel ist, die Chemotherapie in besonders hoher Dosis einsetzen zu können, ohne Rücksicht auf die Erholung des eigenen Knochenmarks nehmen zu müssen. Nach der Hochdosischemotherapie werden die Zellen aufgetaut und dem Patienten über die Blutbahn zurückgegeben. Bis zum Anwachsen der Zellen vergehen zwei bis drei Wochen. Diese Art von Transplantation wird auf der kinderonkologischen Station 17A West durchgeführt.

Neue Zelltherapieverfahren

Unsere Klinik entwickelt neue Verfahren der Zelltherapie, die auf der Verwendung modifizierter Abwehrzellen des Immunsystems beruhen. Diese Zellen, „CAR T-Zellen“ genannt, erkennen Leukämiezellen und zerstören sie. Mit dem Ziel einer sicheren und wirksamen Anwendung bei einer bestimmten Form der Leukämie, der B-Vorläufer-ALL, führen wir bereits klinische Studien durch. Forschungsaktivitäten der Klinik zielen auf eine Weiterentwicklung innovativer Zelltherapien auch für andere Krebserkrankungen ab.

Ansprechpartner: Univ.-Prof. Dr. Dr. Birgit Burkhardt, Univ.-Prof. Dr. Claudia Rössig

 

 

 
 
 
 
 
 
 

Ansprechpartnerin

Univ.-Prof. Dr. Dr. Birgit Burkhardt
Leiterin Funktionsbereich Pädiatrische Stammzelltransplantation
birgit.burckhardt(at)­ukmuenster(dot)­de